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Uma ninhinha britânica teve seu ouvido restaurado após participar de um ensaio 2️⃣ clínico pioneiro de terapia genética, um desenvolvimento que, de acordo com os médicos, marca uma nova era no tratamento da 2️⃣ surdez.

A opala Sandy nasceu sem poder ouvir nada devido à neuropatia auditiva, uma condição que interfere nas transmissões de impulsos 2️⃣ nervosos do interior do ouvido ao cérebro e pode ser causada por um gene defeituoso.

Mas após receber uma infusão com 2️⃣ uma cópia funcional do gene durante uma cirurgia inovadora que durou apenas 16 minutos, a menina de 18 meses pode 2️⃣ ouvir quase que perfeitamente e gosta de jogar com pratos de bateria.

Os pais ficaram "atônitos" quando perceberam que ela podia 2️⃣ ouvir pela primeira vez depois do tratamento. "Não podia realmente acreditar", disse a mãe da Opala, Jo Sandy. "Foi ... 2️⃣ loucura."

A garota, do Oxfordshire, foi tratada no Addenbrooke's hospital, que faz parte do Cambridge university hospitals NHS foundation trust e 2️⃣ é responsável pelo ensaio clínico Chord. Mais crianças surdas do Reino Unido, Espanha e EUA estão sendo recrutadas para o 2️⃣ ensaio clínico e serão acompanhadas por um período de cinco anos.

O prof. Manohar Bance, cirurgião de ouvido do trust e 2️⃣ investigador-chefe do ensaio clínico, disse que os primeiros resultados foram " melhores do que esperava ou esperava" e podem curar 2️⃣ pacientes com esse tipo de surdez.

Ele acrescentou: "Tudo o que há é resultados de [Opala] que são muito espetaculares – 2️⃣ quase uma restauração normal da audição. Então, esperamos que possa ser um potencial cura."

A neuropatia auditiva pode ser causada por 2️⃣ uma falha no gene OTOF, que produz uma proteína chamada otoferlina. Essa proteína permite que as células do ouvido se 2️⃣ comuniquem com o nervo do ouvido. Para superar a falha, a nova terapia da empresa de biotecnologia Regeneron envia uma 2️⃣ cópia funcional do gene para o ouvido.

Uma segunda criança também recebeu recentemente o tratamento de terapia genética no Cambridge university 2️⃣ hospitals, com resultados positivos.

O ensaio clínico Chord é dividido 3 bet três partes, com três crianças surdas, incluindo Opala, recebendo uma 2️⃣ dose baixa de terapia genética 3 bet um ouvido. Um grupo diferente de três crianças receberá uma dose alta 3 bet um 2️⃣ lado. Em seguida, se for mostrado que é seguro, mais crianças receberão uma dose 3 bet ambos os ouvidos ao mesmo 2️⃣ tempo. No total, 18 crianças 3 bet todo o mundo serão recrutadas para o ensaio clínico.

Opala é a primeira paciente a 2️⃣ nível mundial a receber a terapia e "é a mais jovem a ser tratada até o momento, o mais longe 2️⃣ que sabemos", disse Bance.

A terapia genética – DB-OTO – é específica para crianças com mutações do gene OTOF. Um vírus 2️⃣ inofensivo é usado para levar a cópia funcional do gene até o paciente.

O ensaio clínico é "apenas o começo das 2️⃣ terapias genéticas", disse Bance. "Ele marca uma nova era no tratamento da surdez."

Martin McLean, assessor sênior de políticas da National 2️⃣ Deaf Children's Society, disse que a