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Uma ninhinha britânica teve seu ouvido restaurado após participar de um ensaio 6️⃣ clínico pioneiro de terapia genética, um desenvolvimento que, de acordo com os médicos, marca uma nova era no tratamento da 6️⃣ surdez.

A opala Sandy nasceu sem poder ouvir nada devido à neuropatia auditiva, uma condição que interfere nas transmissões de impulsos 6️⃣ nervosos do interior do ouvido ao cérebro e pode ser causada por um gene defeituoso.

Mas após receber uma infusão com 6️⃣ uma cópia funcional do gene durante uma cirurgia inovadora que durou apenas 16 minutos, a menina de 18 meses pode 6️⃣ ouvir quase que perfeitamente e gosta de jogar com pratos de bateria.

Os pais ficaram "atônitos" quando perceberam que ela podia 6️⃣ ouvir pela primeira vez depois do tratamento. "Não podia realmente acreditar", disse a mãe da Opala, Jo Sandy. "Foi ... 6️⃣ loucura."

A garota, do Oxfordshire, foi tratada no Addenbrooke's hospital, que faz parte do Cambridge university hospitals NHS foundation trust e 6️⃣ é responsável pelo ensaio clínico Chord. Mais crianças surdas do Reino Unido, Espanha e EUA estão sendo recrutadas para o 6️⃣ ensaio clínico e serão acompanhadas por um período de cinco anos.

O prof. Manohar Bance, cirurgião de ouvido do trust e 6️⃣ investigador-chefe do ensaio clínico, disse que os primeiros resultados foram " melhores do que esperava ou esperava" e podem curar 6️⃣ pacientes com esse tipo de surdez.

Ele acrescentou: "Tudo o que há é resultados de [Opala] que são muito espetaculares – 6️⃣ quase uma restauração normal da audição. Então, esperamos que possa ser um potencial cura."

A neuropatia auditiva pode ser causada por 6️⃣ uma falha no gene OTOF, que produz uma proteína chamada otoferlina. Essa proteína permite que as células do ouvido se 6️⃣ comuniquem com o nervo do ouvido. Para superar a falha, a nova terapia da empresa de biotecnologia Regeneron envia uma 6️⃣ cópia funcional do gene para o ouvido.

Uma segunda criança também recebeu recentemente o tratamento de terapia genética no Cambridge university 6️⃣ hospitals, com resultados positivos.

O ensaio clínico Chord é dividido bot cassino roleta três partes, com três crianças surdas, incluindo Opala, recebendo uma 6️⃣ dose baixa de terapia genética bot cassino roleta um ouvido. Um grupo diferente de três crianças receberá uma dose alta bot cassino roleta um 6️⃣ lado. Em seguida, se for mostrado que é seguro, mais crianças receberão uma dose bot cassino roleta ambos os ouvidos ao mesmo 6️⃣ tempo. No total, 18 crianças bot cassino roleta todo o mundo serão recrutadas para o ensaio clínico.

Opala é a primeira paciente a 6️⃣ nível mundial a receber a terapia e "é a mais jovem a ser tratada até o momento, o mais longe 6️⃣ que sabemos", disse Bance.

A terapia genética – DB-OTO – é específica para crianças com mutações do gene OTOF. Um vírus 6️⃣ inofensivo é usado para levar a cópia funcional do gene até o paciente.

O ensaio clínico é "apenas o começo das 6️⃣ terapias genéticas", disse Bance. "Ele marca uma nova era no tratamento da surdez."

Martin McLean, assessor sênior de políticas da National 6️⃣ Deaf Children's Society, disse que a