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Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra

Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 6️⃣ genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, esporte da sorte indique e ganhe um momento histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética 6️⃣ única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.

O tratamento 6️⃣ foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência esporte da sorte indique e ganhe Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 6️⃣ de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.

A talassemia é o nome de 6️⃣ um grupo de transtornos genéticos do sangue esporte da sorte indique e ganhe que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 6️⃣ Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 6️⃣ são esperadas para viver além de seus 50 anos.

Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 6️⃣ receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.

A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 6️⃣ clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 6️⃣ após o tratamento.

Um passo à frente na redução das desigualdades esporte da sorte indique e ganhe saúde

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 6️⃣ um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 6️⃣ disponível no NHS.

"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente aesporte da sorte indique e ganhe6️⃣ qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 6️⃣ o que é verdadeiramente notícia incrível.

"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 6️⃣ NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 6️⃣ de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."

Prof Bola 6️⃣ Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades esporte da sorte indique e ganhe Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 6️⃣ emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 6️⃣ extremamente dolorosa.

"Estamos comprometidos esporte da sorte indique e ganhe reduzir as desigualdades esporte da sorte indique e ganhe saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 6️⃣ a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."

Uma oportunidade transformadora

Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 6️⃣ Society, disse:

"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 6️⃣ NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.

"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c

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