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Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra

Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 3️⃣ genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, placar bets online um momento histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética 3️⃣ única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.

O tratamento 3️⃣ foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência placar bets online Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 3️⃣ de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.

A talassemia é o nome de 3️⃣ um grupo de transtornos genéticos do sangue placar bets online que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 3️⃣ Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 3️⃣ são esperadas para viver além de seus 50 anos.

Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 3️⃣ receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.

A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 3️⃣ clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 3️⃣ após o tratamento.

Um passo à frente na redução das desigualdades placar bets online saúde

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 3️⃣ um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 3️⃣ disponível no NHS.

"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente aplacar bets online3️⃣ qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 3️⃣ o que é verdadeiramente notícia incrível.

"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 3️⃣ NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 3️⃣ de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."

Prof Bola 3️⃣ Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades placar bets online Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 3️⃣ emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 3️⃣ extremamente dolorosa.

"Estamos comprometidos placar bets online reduzir as desigualdades placar bets online saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 3️⃣ a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."

Uma oportunidade transformadora

Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 3️⃣ Society, disse:

"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 3️⃣ NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.

"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c