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Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra

Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 2️⃣ genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, pix bet aposta para presidente um momento histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética 2️⃣ única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.

O tratamento 2️⃣ foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência pix bet aposta para presidente Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 2️⃣ de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.

A talassemia é o nome de 2️⃣ um grupo de transtornos genéticos do sangue pix bet aposta para presidente que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 2️⃣ Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 2️⃣ são esperadas para viver além de seus 50 anos.

Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 2️⃣ receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.

A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 2️⃣ clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 2️⃣ após o tratamento.

Um passo à frente na redução das desigualdades pix bet aposta para presidente saúde

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 2️⃣ um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 2️⃣ disponível no NHS.

"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente apix bet aposta para presidente2️⃣ qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 2️⃣ o que é verdadeiramente notícia incrível.

"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 2️⃣ NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 2️⃣ de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."

Prof Bola 2️⃣ Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades pix bet aposta para presidente Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 2️⃣ emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 2️⃣ extremamente dolorosa.

"Estamos comprometidos pix bet aposta para presidente reduzir as desigualdades pix bet aposta para presidente saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 2️⃣ a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."

Uma oportunidade transformadora

Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 2️⃣ Society, disse:

"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 2️⃣ NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.

"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c